Detalles de la búsqueda
1.
Systemic corticosteroids for the treatment of acute episodes of rhabdomyolysis in lipin-1-deficient patients.
J Inherit Metab Dis
; 46(4): 649-661, 2023 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36680547
2.
Bi-allelic loss-of-function OBSCN variants predispose individuals to severe recurrent rhabdomyolysis.
Brain
; 145(11): 3985-3998, 2022 11 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34957489
3.
Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs.
Blood
; 135(15): 1219-1231, 2020 04 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32040546
4.
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 378(16): 1479-1493, 2018 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29669226
5.
Clinical and biological characterization of 20 patients with TANGO2 deficiency indicates novel triggers of metabolic crises and no primary energetic defect.
J Inherit Metab Dis
; 44(2): 415-425, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32929747
6.
Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 376(9): 848-855, 2017 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28249145
7.
A modified γ-retrovirus vector for X-linked severe combined immunodeficiency.
N Engl J Med
; 371(15): 1407-17, 2014 Oct 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25295500
8.
Faster T-cell development following gene therapy compared with haploidentical HSCT in the treatment of SCID-X1.
Blood
; 125(23): 3563-9, 2015 Jun 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25869287
9.
Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human ß-thalassaemia.
Nature
; 467(7313): 318-22, 2010 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20844535
10.
Outcomes following gene therapy in patients with severe Wiskott-Aldrich syndrome.
JAMA
; 313(15): 1550-63, 2015 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25898053
11.
Hydroxychloroquine sulfate: A novel treatment for lipin-1 deficiency?
Biomed Pharmacother
; 163: 114813, 2023 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37150031
12.
Insertional oncogenesis in 4 patients after retrovirus-mediated gene therapy of SCID-X1.
J Clin Invest
; 118(9): 3132-42, 2008 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18688285
13.
INSPIIRED: Quantification and Visualization Tools for Analyzing Integration Site Distributions.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 4: 17-26, 2017 Mar 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28344988
14.
INSPIIRED: A Pipeline for Quantitative Analysis of Sites of New DNA Integration in Cellular Genomes.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 4: 39-49, 2017 Mar 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28344990
15.
Successful in utero stem cell transplantation in X-linked severe combined immunodeficiency.
Blood Adv
; 3(3): 237-241, 2019 02 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30683657
16.
Relationship between regulatory T cells and immune activation in human immunodeficiency virus-infected patients interrupting antiretroviral therapy.
PLoS One
; 5(7): e11659, 2010 Jul 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20657770
17.
Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy.
Science
; 326(5954): 818-23, 2009 Nov 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19892975
18.
Human immunodeficiency virus-driven expansion of CD4+CD25+ regulatory T cells, which suppress HIV-specific CD4 T-cell responses in HIV-infected patients.
Blood
; 104(10): 3249-56, 2004 Nov 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15271794
19.
Regulatory CD8+ T cells control neonatal tolerance to a Th2-mediated autoimmunity.
J Immunol
; 170(5): 2508-15, 2003 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-12594276
Resultados
1 -
19
de 19
1
Próxima >
>>